حصلت شركة إتش إل بي على موافقة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (إف دي إيه) لعقار ليرفيقتو (LYRFIGTU، المادة الفعّالة ليرافوجراتينيب)، وهو دواء موجّه لعلاج سرطان القنوات الصفراوية. يُعتبر هذا أول حالة يحصل فيها شركة صيدلانية وتكنولوجيا حيوية محلية على موافقة إف دي إيه مباشرة لدواء سرطان عالمي جديد بعد تقديم طلب الموافقة على الدواء الجديد (NDA) مباشرة إلى الجهة الأمريكية.
أعلنت الشركة التابعة لإتش إل بي في الولايات المتحدة، إليفا ثيرابيوتكس، في الثالث والعشرين من الشهر الحالي (بالتوقيت المحلي) عن حصول ليرفيقتو على موافقة إف دي إيه كعلاج من الدرجة الثانية لمرضى سرطان القنوات الصفراوية (CCA) الذين لديهم اندماج أو إعادة ترتيب في جين FGFR2. وبذلك تكون شركة إتش إل بي قد وضعت الأساس لتطوير ومراجعة الأدوية السرطانية الجديدة وتسويقها مباشرة في السوق الأمريكية.
البيانات الأساسية التي استندت عليها الموافقة هي نتائج الدراسة العالمية متعددة المراكز أحادية الذراع من المرحلة 1/2 المسماة "ReFocus (NCT04526106)". في تحليل لجنة التقييم المستقلة (BICR) على 116 مريضاً بسرطان القنوات الصفراوية مع اندماج أو إعادة ترتيب FGFR2، بلغ معدل الاستجابة الموضوعية (ORR) 46% (بفترة ثقة 95% من 36% إلى 55%).
كان الوسيط الزمني لمدة الاستجابة (mDOR) للمرضى الذين استجابوا للعلاج 11.8 شهراً، وكان الوسيط الزمني للبقاء بدون تطور المرض (mPFS) 11.3 شهراً (بفترة ثقة 95% من 9.2 إلى 14.8). بلغت معدل البقاء بدون تطور المرض لمدة 12 شهراً (PFS) 49.2%، بينما كان الوسيط الزمني للبقاء الكلي (mOS) 22.8 شهراً. تم تقييم ملف الأمان على أنه قابل للتنبؤ وقابل للإدارة من خلال تعديل الجرعات.
ليرفيقتو هو دواء موجّه غير قابل للعكس بنسبية عالية لـ FGFR2. تم تصميمه للارتباط بـ FGFR2 وتوفير تأثير مثبط مستمر مع تقليل الكبت غير الضروري لـ FGFR1 و 3 و 4. تتمثل الميزة في تقليل معدل الآثار الجانبية الشائعة في مثبطات FGFR غير الانتقائية التقليدية مثل فرط فوسفات الدم والإسهال.
الأهمية السريرية كبيرة في توفير خيار علاج موجّه جديد لمرضى سرطان القنوات الصفراوية مع اندماج أو إعادة ترتيب FGFR2، والذين كانت خيارات العلاج لديهم محدودة. تقول الدكتورة أليسون شرام، اختصاصية طب الأورام النسائية في مركز ميموريال سلون كيتيرينج (MSKCC): "يظهر ليرفيقتو استجابة علاجية مستمرة وأماناً قابلاً للإدارة، ويقدم إمكانية علاجية جديدة لمرضى سرطان القنوات الصفراوية الإيجابيين لـ FGFR2".
تخطط إليفا ثيرابيوتكس لإطلاق ليرفيقتو في السوق الأمريكية خلال الربع الرابع من السنة الحالية وتوفيره للمرضى. سرطان القنوات الصفراوية هو سرطان نادر يصيب القنوات الصفراوية، وهي الممرات التي يتحرك من خلالها الصفراء المُنتجة من الكبد. وفقاً لجمعية السرطان الأمريكية (American Cancer Society)، يتم تشخيص حوالي 8000 شخص جديد بهذا المرض سنوياً في الولايات المتحدة.
جارية أيضاً عملية الحصول على الموافقة في أوروبا. قدمت شركة إتش إل بي طلب الموافقة على الدواء (MAA) إلى وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) في شهر سبتمبر الماضي، قبل موافقة إف دي إيه الأمريكية. تستند الموافقة الأوروبية أيضاً إلى نتائج دراسة ReFocus السريرية، وتسعى للموافقة على استخدام ليرفيقتو كعلاج من الدرجة الثانية لسرطان القنوات الصفراوية مع اندماج أو إعادة ترتيب FGFR2، تماماً كما هو الحال في الولايات المتحدة.
تلقت شركة إتش إل بي ثلاث رسائل طلب تكميلي بشأن المنشآت الإنتاجية (CRL) خلال عملية الحصول على موافقة إف دي إيه لعقار ليبوسيرانيب المضاد لسرطان الكبد. تُقيّم موافقة ليرفيقتو هذه كدليل على التغلب على تلك التحديات السابقة والإثبات المؤكد لقدرات إتش إل بي في تطوير أدوية السرطان العالمية الجديدة.
قال الدكتور كيم دونج-قون، الرئيس التنفيذي لشركة إليفا ثيرابيوتكس: "تمثل موافقة إف دي إيه على ليرفيقتو توفير خيار علاجي من الدرجة الثانية مهم لمرضى سرطان القنوات الصفراوية وعائلاتهم". وأضاف: "سنعمل بجد على ضمان توفير ليرفيقتو بأسرع ما يمكن للمتخصصين في الرعاية الصحية والمرضى، وسنسعى جاهدين لتحسين بيئة العلاج للمرضى الذين كانت خيارات العلاج لديهم محدودة".
* تمت ترجمة هذا المقال تلقائيًا بواسطة الذكاء الاصطناعي.